Gene Editing Therapy : યુકેમાં સિકલ સેલ એનિમિયા માટે જીન થેરાપીને મંજૂરી, શા માટે તે ભારતીય દર્દીઓ માટે આશાવાદ છે?

Rupsa Chakraborty : વિશ્વની પ્રથમ સિકલ સેલ એનિમિયાની દર્દી વિક્ટોરિયા ગ્રે કહ્યું કે, "હું પીડાથી મુક્ત છું અને 35 વર્ષ પછી હલનચલન કરી શકું છું," વિક્ટોરિયા જીન-એડિટિંગ થેરાપી (Gene Editing Therapy) થી રિકવર થઇ હતી. જેના માટે જીન-એડિટિંગ થેરાપી (Gene Editing Therapy) ના શોધકોને 2020 માં નોબેલ પુરસ્કાર જીત્યો અને હવે પરમેનન્ટ ટ્રીટમેન્ટ માટે ભારત સહિત વિશ્વભરમાં લાખો લોકોને આશા છે.

ગ્રેએ 2017 માં દવા Casgevy માટે ક્લિનિકલ ટ્રાયલ કરાવ્યું હતું, જે લેટેસ્ટ જનીન-એડિટિંગ CRISPR-Cas9 (ક્લસ્ટર્ડ રેગ્યુલરલી ઇન્ટરસ્પેસ્ડ શોર્ટ પેલિન્ડ્રોમિક રિપીટ્સ અને સંકળાયેલ પ્રોટીન 9) નો ઉપયોગ કરે છે. તેની સતત રિકવરી અને અન્ય ટ્રાયલ પાર્ટનર્સમાં દવાની અસરકારકતાને જોતાં, 16 નવેમ્બરના રોજ, યુકે સિકલ સેલ એનિમિયા (SCA) ના દર્દીઓ માટે તેનો ઉપયોગને મંજૂર કરનાર પ્રથમ દેશ બન્યો છે.

SCA (સિકલ સેલ એનિમિયા) હિમોગ્લોબિન વહન કરતા જનીનોમાં પરિવર્તનોથી ઉદ્ભવે છે, જેના કારણે લાલ રક્ત કોશિકાઓ અર્ધચંદ્રાકાર આકાર ધારણ કરે છે, સંભવિત રીતે રક્ત પ્રવાહમાં અવરોધ ઊભો કરે છે અને ગંભીર પીડા, અંગને નુકસાન, સ્ટ્રોક અને અન્ય ગૂંચવણો તરફ દોરી જાય છે. વૈશ્વિક સ્તરે, સિકલ સેલ એનિમિયા માટેનો વર્તમાન ઉપાય બોન મેરો ટ્રાન્સપ્લાન્ટ પૂરતો મર્યાદિત છે.

આ સફળતા ભારત માટે વિશેષ મહત્વ ધરાવે છે, જે આફ્રિકન દેશો પછી વૈશ્વિક સ્તરે સિકલ સેલ એનિમિયાનો બીજો સૌથી વધુ રોગ બોજ ધરાવે છે. ભારતમાં દર વર્ષે અંદાજે 30,000-40,000 બાળકો આ રોગ સાથે જન્મે છે. 2019 માં, આદિજાતિ બાબતોના મંત્રાલય અને ઇન્ડિયન કાઉન્સિલ ઑફ મેડિકલ રિસર્ચ (ICMR) દ્વારા 1,13,83,664 વ્યક્તિઓને આવરી લેવાતી રાષ્ટ્રવ્યાપી તપાસમાં તપાસ કરાયેલા 8.75% લોકોમાં આ રોગ પ્રચલિત હોવાનું જણાયું હતું. તાજેતરના ડેટા દર્શાવે છે કે અનુસૂચિત જનજાતિ (ST) ની વસ્તીમાં 86 માંથી એક જન્મ સિકલ સેલ એનિમિયાથી પ્રભાવિત છે, મધ્ય, પશ્ચિમ અને દક્ષિણ ભારતમાં ઊંચા દરો સાથે. તેમની 2023-24ની બજેટ રજૂઆતમાં, નાણાં પ્રધાન નિર્મલા સીતારમણે કહ્યું હતું કે સરકારનું લક્ષ્ય 2047 સુધીમાં આ રોગને દૂર કરવાનું છે.

આ પણ વાંચો: Health Tips : દરરોજ એસિડિટી અને પેટ ફૂલે છે, 2 પ્રકારની ચા પીવો,

જ્યારે વર્ટેક્સ અને સીઆરઆઈએસપીઆર થેરાપ્યુટિક્સ, ઉત્પાદકોએ, યુકેમાં જીન એડિટિંગ થેરાપી માટે હજુ સુધી કોઈ કિંમત નક્કી કરી નથી, આ ક્ષણે, ભારતમાં, તે ₹1 કરોડથી વધુ થવાની ધારણા છે, જે કદાચ ઍક્સેસને મર્યાદિત કરી શકે છે.

ધ ઈન્ડિયન એક્સપ્રેસ સાથે વાત કરતા, યુ.એસ.ના મિસિસિપીમાં ફોરેસ્ટ સિટીમાં રહેતી 38 વર્ષીય ગ્રે કહે છે કે તે ત્રણ મહિનાની હતી ત્યારથી જ આનુવંશિક રક્ત વિકૃતિ સામે લડી રહી છે. તેનું જીવન પીડાનાશક દવાઓ અને વર્ષમાં સાત હોસ્પિટલની મુલાકાતોમાં વીત્યું, બોન મેરો ટ્રાન્સપ્લાન્ટની રાહ જોતી વખતે જ તેના હેમેટોલોજિસ્ટે CRISPR-Cas9 ની ભલામણ કરી હતી. આમાં મૂળભૂત રીતે દર્દીના ડીએનએને સંશોધિત કરવાનો સમાવેશ થાય છે, ખાસ કરીને ખામીયુક્ત હિમોગ્લોબિન જનીનને નિશાન બનાવવું અને તેને તંદુરસ્ત સાથે બદલવું.

આ કરવા માટે, સ્ટેમ કોશિકાઓને અસ્થિ મજ્જામાંથી બહાર કાઢવામાં આવે છે, પ્રયોગશાળામાં એડિટિંગ કરવામાં આવે છે અને પછી દર્દીમાં ફરીથી દાખલ કરવામાં આવે છે. આ સામાન્ય હિમોગ્લોબિન કાર્યને રિકવરી કરે છે, જીવનભર માટે પોસિબલ ઉપચાર પ્રદાન કરે છે. તેથી ગ્રે હવે મુક્તપણે ફરી શકે છે અને સામાન્ય જીવન જીવી શકે છે. ગ્રેની સાથે લગભગ 29 દર્દીઓને સારવાર આપવામાં આવી હતી, જેમાંથી 28ને કોઈ પીડા નથી અને તેઓ પરમેનન્ટ ટ્રીટમેન્ટ માટે અનુસરવામાં આવશે. થેરેપી ટ્રાન્સફ્યુઝન-આશ્રિત ß-થેલેસેમિયાથી પીડાતા દર્દીઓ માટે પણ કામ કરે છે.

થેરાપી માટે યુકેની મંજૂરીની જાહેરાત કરતા, જુલિયન બીચ, યુકે સ્થિત મેડિસિન એન્ડ હેલ્થકેર પ્રોડક્ટ્સ રેગ્યુલેટરી એજન્સી (MHRA) ખાતે હેલ્થકેર ક્વોલિટી એન્ડ એક્સેસના વચગાળાના એક્ઝિક્યુટિવ ડિરેક્ટરે સલામતી પર ભાર મૂકતા કહ્યું કે, “આજની તારીખમાં, બોન મેરો ટ્રાન્સપ્લાન્ટ જે આવવું જોઈએ. નજીકથી મેળ ખાતા દાતા પાસેથી અને અસ્વીકારનું જોખમ વહન કરે છે એકમાત્ર કાયમી સારવાર વિકલ્પ છે. મને એ કહેતા આનંદ થાય છે કે અમે કાસગેવી નામની લેટેસ્ટ અને પ્રથમ જીન-એડિટિંગ ટ્રીટમેન્ટને અધિકૃત કરી છે, જે સિકલ-સેલ રોગ અને ટ્રાન્સફ્યુઝન-વાળા મોટાભાગના પાર્ટનર્સમાં સ્વસ્થ હિમોગ્લોબિન પ્રોડક્ટસને રિકવર કરવા માટે ટ્રાયલમાં જણાયું છે. ß -થેલેસેમિયા, રોગના લક્ષણોમાં રાહત આપે છે. અમે રિયલ વર્લ્ડ સેફટી ડેટા અને ઓથોરાઇઝેશન પછીની સલામતીના અભ્યાસો દ્વારા, કાસગેવીની સલામતી અને અસરકારકતાનું નજીકથી નિરીક્ષણ કરવાનું ચાલુ રાખીશું."

ખર્ચ વધુ હોવા છતાં શા માટે આ સારા સમાચાર છે?

ભારતમાં પાછા, નેશનલ એલાયન્સ ઓફ સિકલ સેલ ઓર્ગેનાઈઝેશન્સ (NASCO) ના સચિવ ગૌતમ ડોંગરે ખર્ચ વધુ હોવા છતાં આશાવાદી લાગે છે. "સરકારી હસ્તક્ષેપ અને સબસિડી, ક્રાઉડફંડિંગ અને પરોપકાર સાથે, ઇલાજની ઍક્સેસને સક્ષમ કરી શકે છે. યુકેની મંજૂરી ભારતીય સંશોધકોને તેમની પોતાની CRISPR ની લેટેસ્ટ થેરાપી વિકસાવવા પ્રેરણા આપશે જેમ કે તેઓએ CAR-T સાથે બ્લડ કેન્સર માટે કર્યું હતું, આખરે સારવારને વધુ સસ્તું બનાવશે.”

દિલ્હીની CSIR ઇન્સ્ટિટ્યૂટ ઑફ જીનોમિક્સ એન્ડ ઇન્ટિગ્રેટિવ બાયોલોજી (CSIR-IGIB) ના મોલેક્યુલર બાયોલોજીસ્ટએ કહ્યું કે, જેમને CRISPR-આધારિત ઉપચાર પર ક્લિનિકલ ટ્રાયલ કરવા માટે વિજ્ઞાન અને ટેકનોલોજી વિભાગ અને આદિજાતિ બાબતોના મંત્રાલય દ્વારા ભંડોળ પૂરું પાડવામાં આવે છે . સિકલ સેલ રોગ માટે, સમાન આશાવાદ છે. આ મંજૂરી ભારતમાં વ્યાપક ઍક્સેસ અને ખર્ચ પડકારોની આસપાસ કામ કરવાનો માર્ગ મોકળો કરે છે,"

ખર્ચ કેવી રીતે ઘટાડી શકાય?

પીટર માર્ક્સ, ડાયરેક્ટર, સેન્ટર ફોર બાયોલોજિક્સ ઈવેલ્યુએશન એન્ડ રિસર્ચ, યુએસ ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (FDA), માને છે કે કોઈ પણ વ્યક્તિ વિકાસ અને પ્રોડક્ટ ખર્ચ ઘટાડી શકે છે, જેનાથી બજારમાં વધુ પ્રોડક્ટ પ્રવેશી શકે છે. “આ વધુ કાર્યક્ષમતા સાથે સારી સ્પર્ધાને પ્રોત્સાહન આપે છે. તેથી જ આપણે ઉત્પાદન પ્રક્રિયાને પ્રમાણિત કરવાની જરૂર છે.''

આ પણ વાંચો: Breakfast Tips: સવારે નાસ્તમાં આ 6 ચીજ ખાવાનું ટાળો

ગ્રે હાલમાં દર્દીના સમર્થનમાં છે, વ્યાપક ઉપયોગ અને સસ્તા ઉપચાર માટે ઝુંબેશ ચલાવે છે. આ અઠવાડિયે યુ.એસ.ના નેશનલ પ્રેસ ફાઉન્ડેશન દ્વારા વૈશ્વિક સ્તરે પત્રકારો સાથે વાત કરતાં, તેમણે શેર કર્યું કે, “મારા પગ અથવા હાથમાં દુખાવો શરૂ થાય, મારી છાતીથી બીજા હાથ સુધી ક્રોલ થાય. એવું લાગે કે મને વીજળીનો ઝટકો લાગ્યો છે કારણ કે પીડા મારા શરીર વધે છે.''

તેમ છતાં, દર્દીએ તેનું શિક્ષણ પૂર્ણ કર્યું, નર્સિંગની ડિગ્રી મેળવી અને ત્રણ બાળકોને જન્મ આપ્યો. પરંતુ 2010 માં તેની સ્થિતિ વધુ ખરાબ થઈ હતી કારણ કે તેણે રિકવરી કરવા માટે પુનર્વસન કરાવ્યું હતું. તેણે કહ્યું કે, "હું નહાવા, કપડાં પહેરવા અને જમવા જેવા કાર્યો માટે નર્સિંગ સ્ટાફ પર નિર્ભર હતી.''

HCA હેલ્થકેરના સારાહ કેનન રિસર્ચ ઇન્સ્ટિટ્યૂટ સેન્ટર અને નેશવિલે, ટેનેસીમાં ટ્રાઇસ્ટાર સેન્ટેનિયલ ખાતે ચિલ્ડ્રન્સ હોસ્પિટલ ખાતે બોન મેરો ટ્રાન્સપ્લાન્ટની રાહ જોઈને, તેણે ડૉ હૈદર ફ્રેન્ગોલને મળી હતી. પેડિયાટ્રિક હેમેટોલોજી/ઓન્કોલોજીના મેડિકલ ડિરેક્ટરે તેને CRISPR વિશે સલાહ આપી અને સાઇન અપ કર્યું હતું.

2019 માં તેના જીન એડિટિંગ કોષોને તેના શરીરમાં ફરીથી દાખલ કરવામાં આવે તે પહેલાં ગ્રેને તેની સ્થિતિનું સંચાલન કરવા માટે રક્ત તબદિલી અને કીમોથેરાપી કરાવી હતી. તેમણે કહ્યું કે,“કિમોથેરાપીના પરિણામે મોંમાં ચાંદા, વાળ ખરવા અને ભારે નબળાઈ આવી, જેને 30-દિવસની આઇસોલેશનની જરૂર પડી હતી. ઘરે પાછા ફર્યા પછી, મેં ધીમે ધીમે પીડાની દવા, ઓક્સીકોન્ટિન, ફેન્ટાનીલ અને ડીલાઉડીડને બંધ કરી દીધી હતી.''આઠ મહિના પછી, તે રિકવર થઇ ગઈ છે અને હવે તે અન્ય લોકોને પ્રેરણા આપવાની આશા રાખે છે.