Science | વિજ્ઞાન : દવા નિર્માતા એલી લિલી દ્વારા વિકસિત અલ્ઝાઈમર રોગ માટે, એક નવી થેરાપી ડોનનેમેબ ને યુનાઈટેડ સ્ટેટ્સ ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (યુએસએફડીએ) ને સલાહ આપતા સ્વતંત્ર વૈજ્ઞાનિકો તરફથી સર્વસંમતિથી સમર્થન પ્રાપ્ત થયું છે, જેને ક્લિનિકલ ઉપયોગ માટે એક પગલું નજીક લાવે છે.
એફડીએ સલાહકાર સમિતિએ એક બ્રીફિંગ દસ્તાવેજમાં જણાવ્યું હતું કે, “લેબલિંગમાં વર્ણવેલ દિશાઓ અનુસાર યોગ્ય રીતે પ્રતિબંધિત કરવામાં આવેલા ડોનનેમેબના સંભવિત જોખમો, એડી (અલ્ઝાઇમર રોગ) ધરાવતા લોકોમાં ક્લિનિકલ એન્ડપોઇન્ટ પર દર્શાવવામાં આવેલા ફાયદાઓ કરતાં વધી જાય છે.”
માર્ચમાં સલાહકાર સમિતિનું આયોજન કંપની સહિત ઘણા લોકો માટે આશ્ચર્યજનક હતું, કારણ કે નિયમનકારે કાર્યવાહીની સમાન પદ્ધતિ સાથે બે પુરોગામી દવાઓને મંજૂરી આપી હતી. કંપનીએ તે સમયે એક નિવેદનમાં જણાવ્યું હતું કે: “સમીક્ષા પ્રક્રિયાના આ તબક્કે FDA સલાહકાર સમિતિની રચના કરશે તે જાણવું અણધાર્યું હતું.”
ડોનનેમેબ દવાના ફાયદા તેના જોખમો કરતાં કેવી રીતે વધારે છે?
આ દવા માત્ર અલ્ઝાઈમર રોગના પ્રારંભિક તબક્કામાં હોય તેવા લોકો માટે છે – જેમને હળવી જ્ઞાનાત્મક ક્ષતિ અથવા હળવી ઉન્માદ છે. આ દવા રોગની તબીબી રીતે અર્થપૂર્ણ ધીમી ગતિ દર્શાવે છે – મતલબ કે દવા લેનાર વ્યક્તિ લાંબા સમય સુધી તેના કાર્યોને જાળવી રાખે છે.
જોખમો અને લાભોનું મૂલ્યાંકન કરતા એફડીએ દસ્તાવેજ અનુસાર મોટાભાગની ARIA ઘટનાઓ – એમીલોઇડ-સંબંધિત ઇમેજિંગ અસાધારણતાઓ જેમ કે, બ્રેન હેમરેજ અને હુમલા – બિન-ગંભીર હોવાનું જણાયું હતું, અને સારવાર બંધ કર્યા પછી ઉકેલાઈ અથવા સ્થિર થઈ હતી.
દસ્તાવેજમાં જણાવ્યું હતું કે, ” એડીવાળા દર્દીઓ માટે મુખ્ય જોખમોને યોગ્ય લેબલિંગ અને ક્લિનિકલ મોનિટરિંગ દ્વારા ઘટાડી શકાય છે, અને અધિકૃતતા પછીના અભ્યાસો દ્વારા વધુ લાક્ષણિકતા લાવી શકાય છે. એકંદરે, એડી અને રોગ-સંશોધક ઉપચારની તીવ્રતા “મર્યાદિત સારવાર વિકલ્પોને જોતાં, ડોનનેમેબ તબીબી રીતે અર્થપૂર્ણ સારવાર લાભ પ્રદાન કરે છે.
ડોનનેમેબ શું છે અને તે કેવી રીતે કામ કરે છે?
છેલ્લા ત્રણ વર્ષમાં મંજૂર કરાયેલી અન્ય બે અલ્ઝાઈમર દવાઓની જેમ, ડોનેનેમબ એ એક મોનોક્લોનલ એન્ટિબોડી છે, જે મગજમાં એમીલોઇડ બીટા પ્રોટીનના જથ્થાને લક્ષ્ય બનાવે છે, જે અલ્ઝાઈમર રોગના નિર્ધારિત લક્ષણોમાંનું એક છે.
ત્રીજા તબક્કાનો અભ્યાસ દર્શાવે છે કે, ડોનનેમેબ પ્રારંભિક અલ્ઝાઈમર દર્દીઓમાં 76 અઠવાડિયામાં 35.1% દ્વારા જ્ઞાનાત્મક ઘટાડો ધીમો કરે છે. આ પરિણામો 1,736 દર્દીઓ સાથેના અભ્યાસ પર આધારિત હતા, જેમાંથી 860 એમીલોઇડ બીટા પ્લેક્સ સાફ ન થાય ત્યાં સુધી દર ચાર અઠવાડિયે જલસેક આપવામાં આવ્યો હતો.
દવાની મુખ્ય પ્રતિકૂળ અસર મગજમાં સોજો અથવા રક્તસ્રાવ છે, જેમાંથી મોટાભાગના એસિમ્પટમેટિક છે. અભ્યાસ દર્શાવે છે કે, ડોનનેમેબ આપવામાં આવેલા 24% સહભાગીઓને મગજમાં સોજો હતો અને 19.7% ને મગજમાં રક્તસ્રાવ (બ્રેન હેમરેજ) થયો હતો. અભ્યાસમાં ત્રણ લોકોના સારવાર સંબંધિત મૃત્યુ નોંધાયા હતા.
શા માટે આ પ્રકારની સફળતા મહત્વપૂર્ણ છે?
ડૉ. એમ.વી. પદ્મા શ્રીવાસ્તવે, પારસ હેલ્થ, ગુરુગ્રામ ખાતે ન્યુરોલોજીના ચેરપર્સન અને એઈમ્સ, દિલ્હીમાં ન્યુરોલોજી વિભાગના ભૂતપૂર્વ વડાએ જણાવ્યું હતું કે: “વિશ્વ વૃદ્ધ થઈ રહ્યું છે અને અલ્ઝાઈમર જેવા રોગોનું ભારણ સતત વધી રહ્યું છે. વિશ્વના મોટાભાગના દેશોને આવી દવાઓની જરૂર છે. તેમણે કહ્યું, “મોટી વસ્તી ધરાવતા વિકાસશીલ દેશોમાં, [અલ્ઝાઈમરનો] બોજ વધુ હોવાની શક્યતા છે.”
એવો અંદાજ છે કે, ભારતમાં હાલમાં 5.3 મિલિયન લોકો ડિમેન્શિયાથી પીડિત છે. અલ્ઝાઈમર એ ડિમેન્શિયાના સૌથી સામાન્ય સ્વરૂપોમાંનું એક છે. 2050 સુધીમાં આ વ્યાપ વધીને 14 મિલિયન થવાની ધારણા છે.
આ મોંઘી દવાની કિંમતનું મુલ્યાંકન ફાયદાના આધારે થવું જોઈએ
જો કે, ડૉ. શ્રીવાસ્તવે કહ્યું કે, આ “અત્યંત” મોંઘી દવાઓનું મૂલ્યાંકન તેના ફાયદાના આધારે થવું જોઈએ. “જ્યારે આ સારવાર વ્યક્તિને થોડા વધુ સારા વર્ષા જીવાડી શકે છે, ત્યારે શું તેણે સારવાર માટે પોતાનું ઘર વેચવું જોઈએ? આ બાબતો પર નિર્ણયો લેવા પડશે.”
જો કે, તેઓ સંમત થયા કે “આ એક ખૂબ જ જરૂરી નવીનતા છે અને આનાથી કંઈક વધુ સારૂ કરવાનો માર્ગ બની શકે છે.”
દવાની મંજૂરીમાં વિલંબ કેમ થયો?
આ વર્ષની શરૂઆતમાં, એલી લિલીને જાણ કરવામાં આવી હતી કે, યુએસ રેગ્યુલેટર આ ઉપચાર સાથે સંબંધિત ડેટાને વધુ સમજવા માંગે છે, જેમાં ઉપયોગમાં લેવાતા મર્યાદિત ડોઝિંગ પ્રોટોકોલની અસરોનો સમાવેશ થાય છે.
પ્રશિક્ષણ દરમિયાન, એવા દર્દીઓમાં થેરાપી બંધ કરવામાં આવી હતી કે, જેમણે એમીલોઇડ બીટા પ્લેકને સાફ કરવાનું ચોક્કસ સ્તર પ્રાપ્ત કર્યું હતું, મગજમાં એમીલોઇડ બીટા પ્રોટીનનું સંચય કે, જે અલ્ઝાઈમરની ઓળખ છે. આ મર્યાદિત માત્રા એ વિશેષતાઓમાંની એક છે, જે ડોનેનેમેબને આ વર્ગમાં માન્ય બે અન્ય સારવારોથી અલગ પાડે છે.
યુ.એસ. કોંગ્રેસની સમિતિએ જાપાની અને યુએસ કંપનીઓ આઈઝનહોવર અને બાયોજેન દ્વારા વિકસાવવામાં આવેલી પ્રથમ દવા, એડુકેનુમબ માટે મંજૂરીની પ્રક્રિયાની તપાસ કર્યા પછી દવાની વધારાની ચકાસણી પણ કરી અને તે “અનિયમિતતાઓથી ભરપૂર” હોવાનું જણાયું.
સમિતિને દવા ઉત્પાદક સાથે અસામાન્ય રીતે ગાઢ સહકાર મળ્યો; અને સ્વતંત્ર અહેવાલો દર્શાવે છે કે, દવા અસરકારક રીતે જ્ઞાનાત્મક ઘટાડો અને કાર્યાત્મક ક્ષતિને ધીમું કરે તેવી શક્યતા નથી, અને નિષ્ણાત પેનલ તેની સામે ભલામણ કરે છે તે પછી પણ કંપનીએ ક્લિનિકલ ટ્રાયલ રદ કર્યા પછી પણ આ મંજૂરી આપવામાં આવી હતી.
આ પણ વાંચો – Science | વિજ્ઞાન : સ્પેસએક્સની સ્ટારશિપ અંતરિક્ષ યાત્રા અને સંશોધનમાં ક્રાંતિ લાવી શકશે? સમજો બધુ જ
બીજી દવા, લેકેનિમાબ, પણ બાયોજેન દ્વારા વિકસાવવામાં આવી હતી, જેને ડોકટરો દ્વારા સાવચેતીભર્યા આશાવાદ સાથે આવકારવામાં આવી હતી. તે એટલા માટે છે કારણ કે, તે વાસ્તવમાં એવા રોગ માટે ઓછા આડઅસર સાથે જ્ઞાનાત્મક ઘટાડાને ધીમું કરવા માટે દર્શાવ્યું છે, જેની હજુ સુધી કોઈ અસરકારક સારવાર નથી.
